Терапию на основе генетического редактирования одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Об этом говорится на сайте организации.
Речь идет о двух новых методах лечения — Casgevy и Lyfgenia. Терапия проходит на основе CRISPR. Это генетические «ножницы», которые вырезают, вставляют или изменяют определенные участки генома. Так приобретаются нужные свойства. До этого методику разрешили в Великобритании.
Генетические «ножницы» применимы для лечения серповидноклеточной анемий. Пациенты - возрастом 12 лет и старше. «Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых текущие возможности лечения ограничены», — отметил директор Управления терапевтических продуктов Центра оценки и исследования биологических препаратов FDA Николь Верден.
Стоимость одноразового лечения Casgevy составит около 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. В США такой анемией страдают 100 тысяч граждан.
Ученые исландской компании, занимающейся исследованиями ДНК, выявили: у каждого 25-го человека заложен генотип короткой жизни. У четырех процентов испытуемых зафиксировали генотип, связанный с сердечно-сосудистыми заболеваниями, раком и нарушением обмена веществ.